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Terapia génica: ¿Cómo funciona?

Durante los últimos años, el campo de la terapia génica no ha dejado de crecer. Parece que la comunidad científica ha encontrado en ella, la fórmula para la medicina del futuro. Solo hace falta echarle un vistazo a los titulares de la sección de ciencia de cualquier periódico, para darse cuenta que la terapia génica ha venido para quedarse.


Hace poco, se publicaba que un grupo de investigadoras del CNIO y de la Universidad Autónoma de Barcelona habían creado una compañía ‘spin off’, Telomere Therapeutics. Su objetivo es desarrollar una nueva terapia génica con telomerasa para el tratamiento de diferentes patologías relacionadas con el acortamiento de los telómeros y, por tanto, del envejecimiento. Algunas enfermedades, como la fibrosis pulmonar y la fibrosis renal, eran su prioridad.

Y esto solo es un ejemplo de miles. Son muchos los equipos científicos que se esfuerzan para que la terapia génica pueda curar enfermedades como el cáncer, la diabetes mellitus o la mucopolisacaridosis, entre muchas otras.

Pero, ¿a qué nos referimos con terapia génica exactamente? La terapia génica es una técnica que busca modificar el material genético del paciente para curar una enfermedad génetica. Normalmente, el objetivo es introducir una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente. Al introducir este gen, la célula podrá producir con normalidad la proteína de la que antes no era capaz.

Sin embargo, para cada enfermedad, el gen o incluso grupo de genes será diferente. Por lo tanto, la terapia génica que se utilizará para cada enfermedad será diferente.

¿Cómo funciona?

La terapia génica busca introducir una copia sana del gen defectuoso que provoca la enfermedad. El gen que se introducirá a la célula diana (la cual dependerá de la enfermedad) para sustituir el gen defectuoso es el llamado gen terapéutico. Sin embargo, no se puede insertar directamente en una célula. Para que funcione, el gen terapéutico necesita un vehículo, llamado vector, que está diseñado genéticamente para entregar el gen dentro de la célula. Existen dos tipos de vectores:

  • Víricos: se utilizan virus modificados.
  • No víricos: se utilizan métodos químicos o físicos.

Cuando el gen terapéutico, el vector y la célula diana estén definidos, se decidirá la ruta de administración con la qual se distribuirá el gen terapéutico en el tejido necesario.

Por último, es importante remarcar que cualquier terapia génica debe pasar por fases experimentales para testar su eficacia en diferentes modelos animales antes de aplicarla al humano.

En la en la infografía se resumen los aspectos clave de la terapia génica.

Infografía creada con Canva, dónde se resumen los aspectos claves de la terapia génica.

Es evidente que la terapia génica ha supuesto una revolución científica. Ha abierto un nuevo camino para tratar enfermedades genéticas para las que hasta el momento solo existían tratamientos orientados a paliar sus síntomas.

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